Simoctocog Alfa

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 9

Indice

Simoctocog Alfa

Relazione di valutazione farmaceutica

Simoctocog alfa: dall'emofilia alla pseudo-malattia di von Willebrand

Sintesi in una frase

Simoctocog alfa è un fattore VIII della coagulazione ricombinante umano (con delezione del dominio B), usato originariamente per il trattamento dell'emofilia. Il modello TxGNN ne prevede una possibile efficacia nella pseudo-malattia di von Willebrand, ma al momento non sono presenti sperimentazioni cliniche né pubblicazioni a sostegno di questa ipotesi: la previsione si basa solo sul modello.

Quadro di sintesi

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Emofilia (incluso il quadro sintomatico dell'emofilia nelle donne portatrici)
Nuova indicazione prevista	Pseudo-malattia di von Willebrand
Punteggio di previsione TxGNN	1,0000
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 7 su 7)
Numero di autorizzazioni	7 (valide: 7)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione è ragionevole?

Simoctocog alfa è un fattore VIII ricombinante con delezione del dominio B, che sostituisce l'attività del FVIII carente. I dati compilati per questo report non contengono una descrizione dettagliata del meccanismo d'azione, ma la funzione di sostituzione del FVIII è quella nota per questa classe di farmaci.

Il legame con la nuova indicazione è però debole. La pseudo-malattia di von Willebrand (tipo piastrinico) è causata da un difetto di guadagno di funzione della glicoproteina piastrinica GPIbα, che aumenta il legame con il fattore di von Willebrand (VWF). Ne derivano perdita dei multimeri VWF ad alto peso molecolare e trombocitopenia. Il difetto primario riguarda l'interazione piastrine/VWF e non la carenza di FVIII; la sostituzione di FVIII ha quindi solo un razionale indiretto (è possibile una riduzione secondaria di FVIII).

Il punteggio proviene dal modello TxGNN (deep learning) e può riflettere similarità apprese dal modello tra malattie correlate, non prove biologiche.

Altre indicazioni previste (valutazione sintetica)

Rango	Malattia prevista	Punteggio TxGNN	Livello	Plausibilità meccanicistica
2	Disturbo da difetto di rilascio piastrinico	1,0000	L5	Non supportata: il difetto è piastrinico intrinseco
3	Trombastenia di Glanzmann	1,0000	L5	Nessun ruolo chiaro: fattori della coagulazione normali; trattamenti standard piastrine e rFVIIa
4	Sindrome di Scott	0,9997	L5	Speculativa: il FVIII è cofattore del complesso tenasi, ma manca la superficie fosfolipidica
5	Carenza acquisita di fattori della coagulazione	0,9995	L5	La più plausibile (es. emofilia A acquisita), ma gli autoanticorpi inibitori spesso rendono inefficace la sostituzione
6	Diatesi emorragica da difetto del recettore del collagene	0,9992	L5	Nessun razionale diretto: patologia piastrinica
7	Disturbo emorragico da trombocitopenia costituzionale	0,9992	L5	Non supportata: il fattore limitante è la piastrina
8	Trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale	0,9984	L5	Nessun ruolo meccanicistico: processo immunitario
10	Porpora trombotica trombocitopenica	0,9972	L5	Non supportata; possibile preoccupazione di sicurezza (stato protrombotico)

Evidenza da sperimentazioni cliniche

Attualmente non risultano sperimentazioni cliniche correlate registrate.

Evidenza dalla letteratura

Attualmente non è disponibile letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Il testo dell'indicazione approvata non è disponibile.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Tutte le 7 autorizzazioni (titolare: Octapharma AB, prodotto NUWIQ) risultano cancellate. Il testo dell'indicazione approvata non è disponibile.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 7 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 7 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Stato
043534080	NUWIQ 1.500 UI + siringa solvente 2,5 ml + accessori	Valida
043534066	NUWIQ 3.000 UI + siringa solvente 2,5 ml + accessori	Valida
043534054	NUWIQ 2.500 UI + siringa solvente 2,5 ml + accessori	Valida
043534041	NUWIQ 2.000 UI + siringa solvente 2,5 ml	Valida
043534039	NUWIQ 1.000 UI + siringa solvente 2,5 ml	Valida

Considerazioni sulla sicurezza

Per le informazioni di sicurezza si rimanda al foglio illustrativo. Nei dati compilati non risultano interazioni farmacologiche né controindicazioni derivate dal grafo di conoscenza. Per la porpora trombotica trombocitopenica, la sostituzione di FVIII potrebbe teoricamente aggravare lo stato protrombotico.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione per la pseudo-malattia di von Willebrand non ha alcun supporto clinico o bibliografico (L5) e il meccanismo (difetto piastrinico/VWF) non è corretto dalla sostituzione di FVIII.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «La previsione per la pseudo-malattia di von Willebrand non ha alcun supporto clinico o bibliografico (L5) e il meccanismo (difetto piastrinico/VWF) non è corretto dalla sostituzione di FVIII. Inoltre il prodotto non ha attualmente autorizzazioni valide in Italia.» Rimosso: il numero o lo stato delle autorizzazioni indicato non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 7 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 7 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sarebbe necessario:

Recuperare il foglio illustrativo AIFA (avvertenze e controindicazioni), attualmente mancante e bloccante per la valutazione di sicurezza
Ottenere i dati sul meccanismo d'azione da DrugBank
Valutare in via prioritaria le indicazioni più plausibili, in particolare la carenza acquisita di fattori della coagulazione (emofilia A acquisita), con una revisione della letteratura sul ruolo del FVIII sostitutivo in presenza di inibitori
Chiarire la disponibilità commerciale del prodotto o individuare formulazioni alternative di FVIII ricombinante

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Chiarire la disponibilità commerciale del prodotto (autorizzazioni cancellate) o individuare formulazioni alternative di FVIII ricombinante» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 7 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 7 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «Tutte le 7 autorizzazioni (titolare: Octapharma AB, prodotto NUWIQ) risultano cancellate»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «Inoltre il prodotto non ha attualmente autorizzazioni valide in Italia»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «(autorizzazioni cancellate)»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.