Rufinamide

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 1

Indice

Rufinamide

Relazione di valutazione farmaceutica

Rufinamide: Perioral myoclonia with absences

Sintesi in una frase

La rufinamide è un antiepilettico indicato per la sindrome di Lennox-Gastaut.

Quadro generale

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati locali
Nuova indicazione prevista	Perioral myoclonia with absences
Punteggio di previsione TxGNN	0.9951
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 3 su 3)
Numero di autorizzazioni	3 (valide: 3)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione potrebbe essere ragionevole?

Per i dati compilati per questo report, il meccanismo d'azione dettagliato non è disponibile. In base alle conoscenze generali di farmacologia (non ai dati forniti), la rufinamide modula i canali del sodio voltaggio-dipendenti prolungandone lo stato inattivo, e ha un'attività antiepilettica dimostrata nella sindrome di Lennox-Gastaut, una grave encefalopatia epilettica refrattaria. Un'attività anticonvulsivante in un'altra epilessia grave e refrattaria come la FIRES è quindi plausibile.

Vi è però un limite importante: la FIRES è considerata guidata in larga parte dalla neuroinfiammazione (ad esempio le vie di IL-1 e IL-6), un meccanismo che un bloccante dei canali del sodio difficilmente affronta. Al più potrebbe controllare le crisi in modo sintomatico, senza agire sul processo di fondo.

Per le forme con assenze, alcuni bloccanti dei canali del sodio possono peggiorare le crisi, quindi l'adeguatezza meccanicistica è incerta.

Evidenze da studi clinici

Attualmente non risultano studi clinici correlati registrati.

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non risulta alcuna letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
038217143	INOVELON 60 cpr rivestite div 400 mg (Eisai GmbH)	Compresse rivestite	Non disponibile (autorizzazione valida)
038217016	INOVELON 10 cpr rivestite div 100 mg (Eisai GmbH)	Compresse rivestite	Non disponibile (autorizzazione valida)
038217093	INOVELON 60 cpr rivestite 200 mg (Eisai GmbH)	Compresse rivestite	Non disponibile (autorizzazione valida)

Considerazioni sulla sicurezza

Controindicazioni nel grafo di conoscenza (relazioni farmaco-malattia di TxGNN, non testo del foglio illustrativo): insufficienza epatica, malattie epatiche, malattie della colecisti, leucopenia, disturbo d'ansia, disturbo nevrotico, disturbo distimico.
Interazioni farmacologiche: sono state rilevate 100 interazioni; le prime 20 elencate sono tutte di livello moderato. Tra le principali: idrocortisone, prednisone, betametasone, triamcinolone (corticosteroidi), colecalciferolo, calcifediolo, calcitriolo (vitamina D), pioglitazone, bupropione, morfina, metoclopramide, ondansetron, dronabinolo, nabilone, difenossina, difenossilato, eliglustat, naloxegol, nitisinone e rolapitant.

Per avvertenze e controindicazioni ufficiali, consultare il foglio illustrativo.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione si basa solo su un punteggio del modello (livello L5), senza studi clinici né letteratura. Il meccanismo del farmaco (bloccante dei canali del sodio) è poco coerente con la componente neuroinfiammatoria della FIRES.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Il meccanismo del farmaco (bloccante dei canali del sodio) è poco coerente con la componente neuroinfiammatoria della FIRES. Inoltre, tutte le autorizzazioni italiane risultano cancellate, e mancano le informazioni di sicurezza ufficiali.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 3 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 3 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sono necessari:

Una ricerca bibliografica sistematica sull'uso della rufinamide in FIRES e nelle altre epilessie previste, con revisione da parte di esperti
Dati sul meccanismo d'azione dettagliato (da DrugBank)
Foglio illustrativo AIFA con avvertenze e controindicazioni, indispensabile per lo screening di sicurezza
Chiarimenti sullo stato regolatorio, e sulle vie di somministrazione necessarie
Valutazione del rischio per le interazioni e per le condizioni epatiche ed ematologiche segnalate

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Chiarimenti sullo stato regolatorio, dato che tutte le autorizzazioni sono cancellate, e sulle vie di somministrazione necessarie» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 3 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 3 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «Inoltre, tutte le autorizzazioni italiane risultano cancellate, e mancano le informazioni di sicurezza ufficiali»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «dato che tutte le autorizzazioni sono cancellate»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.