Propranolol

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 4

Indice

Propranolol

Relazione di valutazione farmaceutica

Propranolol: Distal myopathy, Tateyama type

Sintesi in una frase

Il propranololo è un beta-bloccante non selettivo, originariamente usato per ipertensione, aritmie, cardiomiopatia ipertrofica ed emangioma infantile. Il modello TxGNN predice una possibile efficacia nella miopatia distale di tipo Tateyama, ma per questa indicazione non risultano studi clinici né pubblicazioni a supporto: la predizione è puramente computazionale.

Panoramica rapida

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati locali
Nuova indicazione predetta	Distal myopathy, Tateyama type
Punteggio di predizione TxGNN	0.9940
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 2 su 2)
Numero di autorizzazioni	2 (valide: 2)
Decisione raccomandata	Hold (sospendere)

Perché questa predizione è ragionevole?

Al momento non sono disponibili dati dettagliati sul meccanismo d'azione. In base alle informazioni note, il propranololo è un beta-bloccante non selettivo, la cui efficacia è consolidata in ambito cardiovascolare, ma non esiste un razionale farmacologico chiaro per la sua applicabilità a questa malattia.

L'analisi dei dati compilati indica che non è stato stabilito alcun legame meccanicistico. La miopatia distale di tipo Tateyama è una rara malattia del muscolo scheletrico, senza un coinvolgimento noto delle vie beta-adrenergiche su cui agirebbe il propranololo. Il punteggio elevato proviene dal modello TxGNN (deep learning) e può riflettere somiglianze apprese dal modello tra malattie correlate, come altre miopatie e cardiomiopatie, non evidenze biologiche.

Altre predizioni del modello presentano un razionale più solido (vedi sezione conclusiva), in particolare la cardiomiopatia in generale e la cardiomiopatia cirrotica.

Evidenze da studi clinici

Attualmente non risultano studi clinici registrati correlati.

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non risulta alcuna letteratura correlata a questa indicazione.

Informazioni sul mercato italiano

N. autorizzazione	Nome del prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
043368012	HEMANGIOL soluzione orale, flacone 120 ml 3,75 mg/ml + siringa (Pierre Fabre Médicament)	Non indicata	Non indicata (autorizzazione valida)
020854028	INDERAL 30 cpr 40 mg (Atnahs Pharma Netherlands BV)	Non indicata	Non indicata (autorizzazione valida)

Considerazioni sulla sicurezza

Controindicazioni (da grafo di conoscenza, non da scheda tecnica): il grafo associa al propranololo controindicazioni in diverse condizioni, tra cui bronchite, malattie renali, epatiche e della colecisti, pancreatite, diabete mellito e chetoacidosi diabetica, lupus eritematoso sistemico, miastenia gravis, miopatie e malattie del muscolo scheletrico, paralisi periodica familiare, gotta, iperparatiroidismo, ipercalcemia, encefalopatia epatica, anuria e disturbi d'ansia. Va sottolineato che la miastenia gravis e le miopatie compaiono tra queste condizioni, un elemento di particolare rilievo per l'indicazione predetta.
Interazioni farmacologiche: individuate 307 interazioni. Tra quelle di livello maggiore figura l'epinefrina. Tra quelle di livello moderato: corticosteroidi (idrocortisone, desametasone, betametasone, budesonide, triamcinolone), anticolinergici (atropina, iosciamina, metscopolamina), bupropione, morfina, lorcaserina, cimetidina, canagliflozin, clorpropamide e sali di calcio. Livello minore: acido ascorbico, acido acetilsalicilico, ossido di magnesio.

Per le avvertenze complete fare riferimento al foglietto illustrativo, non disponibile tra i dati compilati.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: Per la miopatia distale di tipo Tateyama non esistono studi né pubblicazioni e non è identificabile un legame meccanicistico; inoltre, il grafo segnala le miopatie come condizione di controindicazione. Il punteggio elevato non è sufficiente a giustificare un avanzamento.

Per procedere sarebbe necessario:

Dati sul meccanismo d'azione e un razionale biologico specifico per questa miopatia
Avvertenze e controindicazioni dal foglietto illustrativo AIFA (attualmente mancanti, un blocco per la valutazione di sicurezza)
Dati preclinici o di casistica che colleghino la modulazione beta-adrenergica al muscolo scheletrico affetto

Nota su indicazioni alternative nello stesso elenco di predizioni:

Cardiomiopatia (punteggio 0,9912, livello L3): razionale solido per la sottoclasse ipertrofica, con studi emodinamici datati (1980–1983); per altre sottoclassi serve una valutazione specifica. Stato: domanda di ricerca.
Cardiomiopatia cirrotica (punteggio 0,9912, livello L4): evidenze contrastanti, con un possibile beneficio sull'intervallo QT (2024) ma segnali di rischio emodinamico e renale nella malattia avanzata (2020, 2022). Stato: domanda di ricerca.
Cardiomiopatia ipertrofica da allenamento atletico, condroma e miopatia congenita con eccesso di filamenti sottili: livello L5, nessuna evidenza, da sospendere.
Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.