Moroctocog Alfa

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 8

Indice

Moroctocog Alfa

Relazione di valutazione farmaceutica

Moroctocog Alfa: Primary release disorder of platelets

Sintesi in una frase

Moroctocog alfa è un fattore VIII della coagulazione ricombinante (privo del dominio B), originariamente usato per il trattamento dell'emofilia. Il modello TxGNN prevede una possibile efficacia nel disturbo da rilascio piastrinico primario, ma questa previsione non è sostenuta da alcuno studio clinico né da alcuna pubblicazione: si basa solo sul modello.

Quadro generale

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati locali
Nuova indicazione prevista	Primary release disorder of platelets
Punteggio di previsione TxGNN	0.9997
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 7 su 7)
Numero di autorizzazioni	7 (valide: 7)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione è plausibile?

I dati compilati per questo report non contengono informazioni dettagliate sul meccanismo d'azione. Moroctocog alfa è un fattore VIII ricombinante privo del dominio B, che sostituisce il FVIII endogeno nel complesso tenasi intrinseco. La sua efficacia nell'emofilia si fonda proprio su questa funzione sostitutiva.

Il disturbo da rilascio piastrinico primario dipende invece da difetti della secrezione dei granuli piastrinici e della trasduzione del segnale, non da una carenza di FVIII. Non emerge quindi un legame meccanicistico plausibile. L'elevato punteggio TxGNN è probabilmente un artefatto di prossimità nella rete di conoscenza, dovuto al vicinato condiviso dei disturbi emorragici e dell'emostasi.

Altre indicazioni previste (tutte senza evidenze cliniche)

Posizione	Malattia prevista	Punteggio TxGNN	Valutazione del legame meccanicistico
2	Pseudo-malattia di von Willebrand	0,9997	Associazione biologica debole: il FVIII si lega al VWF, ma il difetto primario è a carico del GPIbα piastrinico; la terapia standard è la trasfusione di piastrine
3	Trombastenia di Glanzmann	0,9996	Difetto dell'integrina αIIbβ3; la sostituzione del FVIII non lo corregge; standard: piastrine e FVIIa ricombinante
4	Carenza acquisita di fattori della coagulazione	0,9988	Candidata più plausibile sul piano meccanicistico, ma nell'emofilia acquisita gli autoanticorpi inibitori neutralizzano il FVIII; la categoria è inoltre eterogenea
5	Sindrome di Scott	0,9986	Difetto di esposizione della fosfatidilserina (TMEM16F/ANO6); legame indiretto e speculativo
6	Diatesi emorragica da difetto del recettore del collagene	0,9973	Patologia dell'adesione piastrina-parete vasale, non della cascata dipendente dal FVIII
7	Disordine emorragico da trombocitopenia costituzionale	0,9972	Il problema è il numero o la funzione piastrinica, non il FVIII
8	"Flood factor deficiency"	0,9911	Termine non riconducibile a un'entità clinica nota, probabilmente un'etichetta errata o ambigua dell'ontologia; da verificare prima di ogni valutazione

Evidenze dagli studi clinici

Al momento non risultano studi clinici correlati registrati.

Evidenze dalla letteratura

Al momento non è disponibile letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Indicazione approvata
034421053	REFACTO AF siringa preriempita EV 3.000 UI + solvente 4 ml + kit per infusione	Non disponibile nei dati
034421040	REFACTO AF flaconcino EV 2.000 UI + siringa 4 ml	Non disponibile nei dati
034421077	REFACTO AF siringa preriempita EV 1.000 UI + solvente 4 ml + kit per infusione	Non disponibile nei dati
034421065	REFACTO AF siringa preriempita EV 500 UI + solvente 4 ml + kit per infusione	Non disponibile nei dati
034421038	REFACTO AF flaconcino EV 1.000 UI + siringa 4 ml	Non disponibile nei dati

Considerazioni sulla sicurezza

Per le informazioni di sicurezza si rimanda al foglio illustrativo. Nei dati compilati per questo report non risultano interazioni farmacologiche registrate.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione per il disturbo da rilascio piastrinico primario si basa solo sul modello (L5), senza studi clinici né letteratura. Il difetto piastrinico non è mediato dal FVIII.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Il difetto piastrinico non è mediato dal FVIII, e il prodotto non ha più autorizzazioni valide in Italia.» Rimosso: il numero o lo stato delle autorizzazioni indicato non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 7 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 7 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sono necessari:

Dati sul meccanismo d'azione del farmaco
Avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA (lacuna bloccante per lo screening di sicurezza)
Una revisione sistematica della letteratura e delle registrazioni di studi per le indicazioni previste
La verifica dell'identità della malattia "flood factor deficiency"
Una valutazione preliminare della carenza acquisita di fattori della coagulazione, la candidata meccanicisticamente più plausibile, tenendo conto degli inibitori anti-FVIII

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «e il prodotto non ha più autorizzazioni valide in Italia»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.