Lonafarnib

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 1

Indice

Lonafarnib

Relazione di valutazione farmaceutica

Lonafarnib: Dalla indicazione originaria alla lebbra (indicazione prevista)

Riepilogo in una frase

Lonafarnib è un inibitore della farnesiltransferasi, commercializzato in Italia con il nome Zokinvy e non sono disponibili indicazioni approvate nei dati compilati. Il modello TxGNN prevede che possa essere efficace per la lebbra, con un punteggio molto alto (0,9914). Al momento non risultano studi clinici né pubblicazioni a sostegno di questa direzione: la previsione si basa solo sul modello.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Lonafarnib è un inibitore della farnesiltransferasi, commercializzato in Italia con il nome Zokinvy, ma le autorizzazioni risultano attualmente tutte annullate e non sono disponibili indicazioni approvate nei dati compilati.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 2 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 2 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Panoramica rapida

Voce	Contenuto
Indicazione originaria	Non disponibile nei dati compilati (il testo dell'indicazione nelle autorizzazioni AIFA è vuoto)
Nuova indicazione prevista	Lebbra
Punteggio di predizione TxGNN	0,9914
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 2 su 2)
Numero di autorizzazioni	2 (valide: 2)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione è plausibile?

I dati sul meccanismo d'azione originale non sono al momento disponibili. Lonafarnib appartiene alla classe degli inibitori della farnesiltransferasi (FTI), che bloccano la prenilazione di proteine come HRAS e la progerina.

Tra l'indicazione originaria e la lebbra non emerge un legame diretto. Un'ipotesi plausibile, ma non verificata, è che l'interferenza con la prenilazione delle proteine dell'ospite possa modulare la segnalazione cellulare o la risposta immunitaria a Mycobacterium leprae. La prenilazione dipende inoltre dalla via del mevalonato, che alcuni patogeni intracellulari sfruttano.

Questo collegamento è speculativo e non è supportato da alcuna evidenza clinica o bibliografica recuperata. Il punteggio elevato del modello va quindi interpretato come un segnale da esplorare, non come una prova di efficacia.

Evidenza clinica

Al momento non risultano studi clinici correlati registrati.

Evidenza bibliografica

Al momento non risulta alcuna letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Forma farmaceutica	Stato	Indicazione approvata
050224017	ZOKINVY 30 cps 50 mg flacone	Capsule	Valida	Non disponibile
050224029	ZOKINVY 30 cps 75 mg flacone	Capsule	Valida	Non disponibile

Titolare: TMC Pharma (EU) Limited.

Citotossicità

Lonafarnib non rientra con certezza tra i farmaci antineoplastici convenzionali sulla base dei dati disponibili, quindi la sezione non viene sviluppata.

Considerazioni di sicurezza

Interazioni farmacologiche: dai dati compilati risultano 100 interazioni segnalate (fonte DDInter). Tra quelle di livello maggiore figurano:

Loperamide
Aprepitant
Triamcinolone
Desametasone
Budesonide
Cimetidina
Claritromicina
Eliglustat
Naloxegol

Tra quelle di livello moderato figurano idrocortisone, omeprazolo, betametasone, clorpropamide, saxagliptin, empagliflozin, ossandrolone e naldemedina. Molte interazioni riguardano corticosteroidi e farmaci metabolizzati o modulati dal CYP3A, quindi è necessaria particolare cautela nella co-somministrazione.

Per avvertenze e controindicazioni si rimanda al foglio illustrativo.

Conclusioni e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione per la lebbra si basa esclusivamente sul modello (livello L5), senza studi clinici né letteratura. Mancano dati su indicazioni, avvertenze e controindicazioni, per cui non è possibile procedere alla valutazione di sicurezza.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Inoltre le autorizzazioni italiane sono tutte annullate e mancano dati su indicazioni, avvertenze e controindicazioni, per cui non è possibile procedere alla valutazione di sicurezza.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 2 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 2 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sono necessari:

Recupero e analisi del foglio illustrativo AIFA (avvertenze, controindicazioni, indicazioni approvate)
Dati dettagliati sul meccanismo d'azione (ad esempio da DrugBank)
Una ricerca bibliografica e di studi preclinici sul ruolo della prenilazione nella patogenesi della lebbra
Verifica del motivo dell'annullamento delle autorizzazioni e della disponibilità del farmaco in Italia
Un piano di gestione delle interazioni farmacologiche maggiori

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «ma le autorizzazioni risultano attualmente tutte annullate»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «Inoltre le autorizzazioni italiane sono tutte annullate e m»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.