Lenograstim

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 4

Indice

Lenograstim

Relazione di valutazione farmaceutica

Lenograstim: Dal trattamento della neutropenia al disturbo primario del rilascio piastrinico

Sintesi in una frase

Il modello TxGNN lo associa al disturbo primario del rilascio piastrinico con un punteggio molto alto, ma non esistono studi clinici né pubblicazioni a supporto di questa previsione.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Lenograstim è un fattore di crescita ricombinante umano dei granulociti (G-CSF) che agisce sulla linea granulocitaria; i dati compilati per questo report non riportano un'indicazione approvata, perché il testo dell'indicazione è vuoto nell'unica autorizzazione AIFA, ormai cancellata. / Il modello TxGNN lo associa al disturbo primario del rilascio piastrinico con un punteggio molto alto, ma non esistono studi clinici né pubblicazioni a supporto di questa previsione.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 1 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 1 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Panoramica rapida

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non disponibile nei dati compilati (testo dell'indicazione assente nell'autorizzazione AIFA)
Nuova indicazione prevista	Disturbo primario del rilascio piastrinico
Punteggio di previsione TxGNN	0,9991
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 1 su 1)
Numero di autorizzazioni	1 (valide: 1)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione potrebbe essere ragionevole?

Dati dettagliati sul meccanismo d'azione non sono al momento disponibili nei dati compilati. Lenograstim è un G-CSF ricombinante umano che agisce sulla linea granulocitaria tramite il recettore del G-CSF.

I disturbi del rilascio piastrinico (difetti dei granuli di deposito o della secrezione) sono difetti qualitativi della funzione piastrinica. Non è stabilito alcun legame meccanicistico diretto con la via di segnalazione del G-CSF. L'alto punteggio TxGNN (0,9991) deriva dal modello TxGNN (deep learning) e può riflettere somiglianze apprese dal modello tra malattie correlate, non evidenze biologiche o cliniche.

Altre previsioni del modello, tutte con livello di evidenza L5 e raccomandazione Hold:

Indicazione prevista	Punteggio TxGNN	Considerazione meccanicistica
Trombastenia di Glanzmann	0,9989	Il difetto riguarda il recettore integrinico αIIbβ3 (GPIIb/IIIa); il G-CSF non agisce su questa via. Un ruolo di supporto nel trapianto di cellule staminali è solo speculativo.
Pseudo-malattia di von Willebrand	0,9988	Dovuta a una mutazione con guadagno di funzione di GPIbα; nessuna azione nota del G-CSF su GPIb-IX-V o sul VWF.
Retinopatia diabetica non proliferativa grave	0,9961	Link teorico tramite la mobilizzazione di progenitori endoteliali dal midollo osseo, ma il G-CSF potrebbe favorire infiammazione e neovascolarizzazione retinica, con possibili problemi di sicurezza.

Evidenze dagli studi clinici

Attualmente non risultano studi clinici correlati registrati.

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non è disponibile letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
029059096	MYELOSTIM (polvere per uso EV/SC, 34 milioni UI/ml, con siringa di solvente preriempita e 2 aghi)	Non specificata	Non specificata

Titolare: ITALFARMACO SpA.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Titolare: ITALFARMACO SpA. Lo stato dell'autorizzazione è cancellato: non risultano autorizzazioni valide in Italia.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 1 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 1 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Considerazioni sulla sicurezza

Per le informazioni di sicurezza si rimanda al foglio illustrativo. Non sono state trovate interazioni farmacologiche nei dati compilati.

Conclusioni e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione si basa solo sul modello (L5), senza studi clinici né letteratura. Il meccanismo del G-CSF non è collegato in modo plausibile ai difetti qualitativi delle piastrine. Mancano i dati di sicurezza.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «L'unica autorizzazione italiana è cancellata e mancano i dati di sicurezza.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 1 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 1 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sono necessari:

Foglio illustrativo AIFA con avvertenze e controindicazioni (lacuna bloccante per lo screening di sicurezza)
Dati sul meccanismo d'azione (ad esempio da DrugBank)
Indicazione originale approvata
Ricerca sistematica di studi clinici e letteratura sulle indicazioni previste
Valutazione di compatibilità delle vie di somministrazione
Per la retinopatia diabetica, una valutazione specifica del rischio di neovascolarizzazione e infiammazione retinica

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «Lenograstim è un fattore di crescita ricombinante umano dei granulociti (G-CSF) che agisce sulla linea granulocitaria; i dati compilati per »	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «Lo stato dell'autorizzazione è cancellato: non risultano autorizzazioni valide in Italia»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «L'unica autorizzazione italiana è cancellata e m»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.