Filgrastim

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 10

Indice

Filgrastim

Relazione di valutazione farmaceutica

Filgrastim: dalla neutropenia congenita a «primary release disorder of platelets» (disturbo primario del rilascio piastrinico)

Sintesi in una frase

Filgrastim è un fattore stimolante le colonie granulocitarie (G-CSF), usato originariamente per le neutropenie croniche e congenite (neutropenia costituzionale, neutropenia congenita grave, emopoiesi ciclica, neutropenia cronica familiare). Il modello TxGNN ne predice un possibile effetto nel disturbo primario del rilascio piastrinico, ma i dati compilati per questo report non contengono né studi clinici né pubblicazioni a supporto diretto di questa indicazione: si tratta di una pura predizione del modello.

Panoramica rapida

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Neutropenia costituzionale / neutropenia congenita grave / emopoiesi ciclica / neutropenia cronica familiare (testo autorizzativo AIFA non disponibile)
Nuova indicazione predetta	Disturbo primario del rilascio piastrinico (primary release disorder of platelets)
Punteggio di predizione TxGNN	1,0000
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 8 su 8)
Numero di autorizzazioni	8 (valide: 8)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa predizione è plausibile?

I dati sul meccanismo d'azione non sono al momento disponibili. Sulla base delle conoscenze generali, filgrastim è un G-CSF che agisce sulla linea neutrofila, e la sua efficacia nelle neutropenie è consolidata.

Tuttavia, non esiste un legame meccanicistico noto con i difetti di secrezione/rilascio piastrinico. Il punteggio TxGNN molto alto (0,99998) è un risultato del modello e non è corroborato da evidenze cliniche. Lo stesso vale per le altre indicazioni predette, ad esempio la pseudo-malattia di von Willebrand, la trombastenia di Glanzmann e la sindrome di Scott: tutte con evidenza L5 e senza un ponte meccanicistico plausibile con la segnalazione del recettore del G-CSF.

Evidenze da studi clinici

Per il disturbo primario del rilascio piastrinico (prima indicazione predetta) attualmente non risultano studi clinici correlati registrati.

A titolo informativo, per un'indicazione affine (la decima predetta, «platelet-type bleeding disorder») sono stati collegati sette studi. Sono tutti studi di trapianto di cellule staminali ematopoietiche in cui filgrastim è al più un farmaco di supporto (mobilizzazione/attecchimento) e non il trattamento oggetto di studio. Tutti sono stati classificati con rilevanza C (bassa):

Studio	Fase	Stato	Arruolamento	Risultati principali
NCT00296023	N/A	Completato	25	Trapianto allogenico di PBSC a dosi ridotte in neoplasie ematologiche ad alto rischio; popolazione non correlata
NCT00004232	Fase 1	Completato	N/D	Midollo osseo potenziato con cellule CD34+ in trapianto allogenico
NCT00054236	Fase 1	Completato	55	Trapianto di più unità di sangue cordonale dopo condizionamento non mieloablativo
NCT00301912	Fase 2	Ritirato	0	Busulfano e fludarabina come condizionamento; nessun dato
NCT00295997	N/A	Sconosciuto	35	Trapianto non mieloablativo da donatore non consanguineo compatibile
NCT00080925	Fase 1	Completato	20	Trapianto aploidentico T-depleto a intensità ridotta
NCT00004904	Fase 1	Completato	N/D	Trapianto T-depleto da donatore parzialmente compatibile con cellule «veto» CD34+

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non è disponibile letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Il testo delle indicazioni approvate e la forma farmaceutica non sono riportati nei dati compilati.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Tutte le 8 autorizzazioni risultano cancellate; non esistono autorizzazioni valide. Il testo delle indicazioni approvate e la forma farmaceutica non sono riportati nei dati compilati.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 8 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 8 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Sono presenti altre 3 autorizzazioni cancellate (Granulokine 027772096 e 027772033, Accofil 043615057).» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 8 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 8 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Titolare
039125012	Zarzio, siringa preriempita 30 MU/0,5 ml	Sandoz GmbH
039125051	Zarzio, siringa preriempita 48 MU/0,5 ml	Sandoz GmbH
040158014	Nivestim, siringa SC/EV 12 MU/0,2 ml	Pfizer Europe MA EEIG
040158040	Nivestim, siringa SC/EV 30 MU/0,5 ml	Pfizer Europe MA EEIG
040158077	Nivestim, siringa SC/EV 48 MU/0,5 ml	Pfizer Europe MA EEIG

Considerazioni sulla sicurezza

Interazioni farmacologiche: sono state identificate 100 interazioni (fonte DDInter); tra quelle esaminate, tutte di livello moderato. Esempi: paclitaxel, mercaptopurina, azacitidina, bendamustina, alemtuzumab, aldesleuchina, triossido di arsenico, abemaciclib, acalabrutinib, avapritinib, tositumomab, ibritumomab tiuxetan, iobenguane (I-131), fludeossiglucosio (18F), levamisolo, trimetrexato.

Per le avvertenze e le controindicazioni, consultare il foglio illustrativo.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La predizione si basa solo sul modello (L5): non vi sono studi clinici né pubblicazioni sull'indicazione, e non esiste un meccanismo plausibile che colleghi un G-CSF specifico per i neutrofili ai difetti di rilascio piastrinico.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «La predizione si basa solo sul modello (L5): non vi sono studi clinici né pubblicazioni sull'indicazione, e non esiste un meccanismo plausibile che colleghi un G-CSF specifico per i neutrofili ai difetti di rilascio piastrinico. Inoltre, in Italia non vi sono attualmente autorizzazioni valide.» Rimosso: il numero o lo stato delle autorizzazioni indicato non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 8 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 8 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sono necessari:

Dati sul meccanismo d'azione e analisi di un eventuale ponte meccanicistico con la funzione piastrinica
Avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA (lacuna bloccante per lo screening di sicurezza)
Evidenze precliniche o cliniche di base che colleghino filgrastim al disturbo piastrinico
Verifica della situazione autorizzativa e della disponibilità di prodotti in Italia

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «Tutte le 8 autorizzazioni risultano cancellate; non esistono autorizzazioni valide»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «Sono presenti altre 3 autorizzazioni cancellate (Granulokine 027772096 e 027772033, Accofil 043615057)»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)
2026-11-06	Rimosso: «Inoltre, in Italia non vi sono attualmente autorizzazioni valide»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.