Degarelix

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 10

Indice

Degarelix

Relazione di valutazione farmaceutica

Degarelix: Dal carcinoma prostatico all'ipertricosi (predizione computazionale)

Sintesi in una frase

Degarelix è un antagonista del recettore del GnRH, noto nella pratica clinica per il trattamento del carcinoma prostatico avanzato ormono-dipendente. Il modello TxGNN predice un possibile effetto su ipertricosi, ma non risultano sperimentazioni cliniche né pubblicazioni a supporto: la predizione è puramente computazionale.

Panoramica rapida

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati compilati per questo report (le autorizzazioni AIFA non contengono il testo dell'indicazione)
Nuova indicazione predetta	Ipertricosi (malattia)
Punteggio di predizione TxGNN	0,9999
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 2 su 2)
Numero di autorizzazioni	2 (valide: 2)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa predizione è ragionevole?

Al momento non sono disponibili dati dettagliati sul meccanismo d'azione. In base alle conoscenze generali, degarelix è un antagonista del recettore del GnRH: sopprime LH e FSH e riduce testosterone e androgeni a valle.

Il legame con l'ipertricosi è debole e speculativo. L'ipertricosi, a differenza dell'irsutismo, in genere non è guidata dagli androgeni, quindi non c'è una chiara ragione per cui la soppressione androgenica possa essere utile. Il punteggio elevato proviene dal modello TxGNN (deep learning) e può riflettere somiglianze apprese dal modello tra malattie correlate (fenotipi legati ai peli), non un'evidenza biologica o clinica.

Anche le altre predizioni ad alto punteggio mostrano un quadro simile:

Ipertricosi congenita di tipo Ambras, sindromi malformative (Dandy-Walker, componente dentale/parodontale), anomalie genetiche del fusto del pelo, tricomegalia familiare isolata: condizioni genetiche/strutturali senza razionale ormonale (livello L5).
Orticaria allergica e da freddo: mediate dai mastociti; degarelix può causare reazioni al sito di iniezione mediate dall'istamina, quindi l'uso sarebbe controintuitivo e problematico per la sicurezza (L5).
Pubertà precoce maschile familiare limitata (testotossicosi) e pubertà precoce centrale: le uniche con plausibilità biologica indiretta (livello L4, "domanda di ricerca"). Nella pubertà precoce centrale l'antagonismo del GnRH è coerente con il meccanismo, ma mancano dati pediatrici, di dosaggio e di sicurezza, e degarelix è approvato solo per adulti con carcinoma prostatico. Nella testotossicosi il difetto (mutazione attivante di LHCGR) è a valle dell'asse GnRH, quindi l'efficacia come monoterapia è improbabile.

Evidenze da sperimentazioni cliniche

Attualmente non risultano sperimentazioni cliniche correlate registrate.

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non risulta letteratura correlata disponibile.

Informazioni sul mercato italiano

N. autorizzazione	Nome prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
039232020	FIRMAGON 2 flaconcini polv 120 mg + 2 siringhe solv 3 ml (Ferring Pharmaceuticals A/S)	Non indicata	Non indicata (autorizzazione valida)
039232018	FIRMAGON 1 flaconcino 80 mg polv + 1 siringa solv 4,2 ml (Ferring Pharmaceuticals A/S)	Non indicata	Non indicata (autorizzazione valida)

Citotossicità

Degarelix è utilizzato in oncologia (carcinoma prostatico), ma è una terapia ormonale e non un citotossico convenzionale; i dati compilati non contengono informazioni di citotossicità. Si rimanda alle avvertenze e precauzioni del foglio illustrativo.

Considerazioni di sicurezza

Controindicazioni riportate nelle associazioni farmaco-malattia di PrimeKG (non testo di scheda tecnica): sindrome del QT lungo (anche familiare), torsione di punta, malattie epatiche, malattie della cistifellea e carenza di potassio.

Interazioni farmacologiche (100 interazioni individuate; principali esempi):

Maggiori: cisapride, dolasetron.
Moderate: claritromicina, levofloxacina, ondansetron, granisetron, palonosetron, famotidina, loperamide, nonché vari lassativi e preparati per la pulizia intestinale (bisacodile, acido picosolfurico, polietilenglicole con elettroliti, lattulosio, lattitolo, citrato e idrossido di magnesio, olio di ricino, glicerina, olio minerale).
Minori: metronidazolo.

Molte di queste interazioni sono verosimilmente legate al rischio di prolungamento del QT e agli squilibri elettrolitici, coerentemente con le controindicazioni sopra riportate.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La predizione per l'ipertricosi si basa solo sul modello (L5), senza sperimentazioni né pubblicazioni, con un razionale meccanicistico debole. Mancano i dati di sicurezza dalla scheda tecnica.

Correzione di verifica (2026-11-06): Testo originale: «Inoltre le autorizzazioni italiane sono tutte cancellate e mancano i dati di sicurezza dalla scheda tecnica.» Rimosso: l'affermazione che le autorizzazioni fossero revocate, annullate o non valide non corrispondeva ai dati delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate, al 2026-11-06). Nei dati (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate) risultano 2 autorizzazioni per questo farmaco, di cui 2 valide; i numeri aggiornati sono nella panoramica rapida e nelle informazioni sul mercato. Fonte: AIFA – Elenco confezioni (open data).

Per procedere sono necessari:

Scheda tecnica AIFA (avvertenze e controindicazioni) per completare lo screening di sicurezza
Dati dettagliati sul meccanismo d'azione (ad esempio da DrugBank)
Indicazione approvata originale documentata
Per eventuali approfondimenti, valutare piuttosto la pubertà precoce centrale (L4): servirebbero dati pediatrici di efficacia, dosaggio e sicurezza
Verifica della compatibilità di via di somministrazione e formulazione

Registro delle verifiche

Di seguito il registro delle verifiche di questa pagina: affermazioni controllate sui dati ufficiali delle autorizzazioni (AIFA, elenco delle confezioni autorizzate). Le correzioni riguardano solo dati di base; le previsioni del modello, i livelli di evidenza e le conclusioni non sono stati riscritti.

Data di verifica	Voce	Intervento	Fonte
2026-11-06	Rimosso: «Inoltre le autorizzazioni italiane sono tutte cancellate e m»	Corretto	AIFA – Elenco confezioni (open data)

Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.