Deferiprone
| Livello di evidenza: L5 | Indicazioni previste: 8 |
Indice
- Deferiprone
- Relazione di valutazione farmaceutica
- Deferiprone: chelante orale del ferro → porfiria epatica (hepatic porphyria)
- Sintesi
- Quadro generale
- Perché questa previsione è plausibile?
- Evidenze da studi clinici
- Evidenze dalla letteratura
- Informazioni sul mercato italiano
- Considerazioni sulla sicurezza
- Conclusioni e prossimi passi
- Avvertenza
Deferiprone: chelante orale del ferro → porfiria epatica (hepatic porphyria)
Sintesi
Il deferiprone è un chelante orale del ferro. Il modello TxGNN lo indica come possibile candidato per la porfiria epatica (hepatic porphyria), con un punteggio di 0,9920. Per questa indicazione non risultano studi clinici registrati; sono disponibili 2 pubblicazioni di tipo preclinico, che rendono il livello di evidenza molto limitato.
Quadro generale
| Voce | Contenuto |
|---|---|
| Indicazione originale | Non riportata nei dati locali |
| Nuova indicazione prevista | Porfiria epatica (hepatic porphyria) |
| Punteggio di previsione TxGNN | 0,9920 |
| Livello di evidenza | L5 |
| Stato di mercato in Italia | In commercio (autorizzazioni valide: 5 su 5) |
| Numero di autorizzazioni | 5 (valide: 5) |
| Decisione raccomandata | Hold |
Perché questa previsione è plausibile?
I dati compilati per questo report non contengono una descrizione dettagliata del meccanismo d'azione. In base alle informazioni disponibili, il deferiprone è un chelante orale del ferro, e la sua azione sul ferro è il collegamento con la nuova indicazione proposta.
Nelle porfirie, il sovraccarico o la disponibilità di ferro possono peggiorare l'accumulo di porfirine; ad esempio, nella porfiria cutanea tarda il ferro inibisce l'uroporfirinogeno decarbossilasi. Ridurre il ferro disponibile potrebbe quindi attenuare l'attività della malattia.
Questo razionale è sostenuto soltanto da lavori preclinici: un modello murino di uroporfiria e una segnalazione nella porfiria eritropoietica congenita. Quest'ultima non coincide con la porfiria epatica. Nessuno studio cita direttamente la porfiria epatica come tale, quindi il livello di evidenza resta L5 e non può essere considerato superiore.
Evidenze da studi clinici
Attualmente non risultano studi clinici registrati correlati.
Evidenze dalla letteratura
| PMID | Anno | Tipo | Rivista | Risultati principali |
|---|---|---|---|---|
| 32678895 | 2020 | Preclinico / basato su casi | Blood | Nella porfiria eritropoietica congenita, la chelazione del ferro ha ridotto l'anemia emolitica e la fotosensibilità cutanea |
| 17854053 | 2007 | Studio animale preclinico | Hepatology | In un modello murino di porfiria cutanea tarda, il deferiprone è stato confrontato con diete povere di ferro per la riduzione dell'accumulo epatico di uroporfirina |
Informazioni sul mercato italiano
| Numero di autorizzazione | Nome del prodotto | Forma farmaceutica | Indicazione approvata |
|---|---|---|---|
| 034525028 | FERRIPROX orale soluz 250 ML 100 mg/ml | Non indicata | Non registrata |
| 045565025 | DEFERIPRONE 50 cpr rivestite 1.000 mg | Compresse rivestite | Non registrata |
| 034525042 | FERRIPROX 50 cpr rivestite 1.000 mg | Compresse rivestite | Non registrata |
| 034525016 | FERRIPROX 100 cpr rivestite 500 mg | Compresse rivestite | Non registrata |
| 047186010 | DEFERIPRONE 100 cpr rivestite 500 mg | Compresse rivestite | Non registrata |
Considerazioni sulla sicurezza
Interazioni farmacologiche: sono state rilevate 100 interazioni; di seguito le principali, tutte di livello moderato:
- Sali di calcio (fosfato, acetato, carbonato, citrato, gluconato, lattato)
- Sali e composti di magnesio (ossido, carbonato, cloruro, citrato, idrossido, solfato)
- Idrossido di alluminio, caolino, attapulgite, magaldrato, sucralfato
- Ferro
Si tratta in prevalenza di antiacidi e integratori minerali che possono legare il chelante; è opportuno valutarne la somministrazione a distanza.
Per avvertenze e controindicazioni si rimanda al foglio illustrativo.
Conclusioni e prossimi passi
Decisione: Hold
Motivazione: La previsione ha un punteggio TxGNN elevato (0,9920), ma non è sostenuta da alcuno studio clinico né da studi che riguardino direttamente la porfiria epatica; esistono solo lavori preclinici su forme correlate di porfiria. Il livello di evidenza è L5.
Per procedere sono necessari:
- Revisione della letteratura mirata sulla chelazione del ferro nelle diverse forme di porfiria epatica
- Dati sul meccanismo d'azione del deferiprone
- Avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA
- Studi clinici esplorativi o serie di casi nella porfiria epatica, con valutazione del rapporto beneficio/rischio
Avvertenza
Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.