Cholecalciferol

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 4

Indice

Cholecalciferol

Relazione di valutazione farmaceutica

Colecalciferolo: vitamina D3 e precursore dell'ormone attivo → acromesomelic dysplasia, tipo Campailla Martinelli (acromesomelic dysplasia, Campailla Martinelli type)

Sintesi

Il colecalciferolo (vitamina D3) è un precursore dell'ormone attivo della vitamina D, coinvolto nel metabolismo del calcio e del fosforo. Il modello TxGNN lo indica come possibile candidato per la displasia acromesomelica, tipo Campailla Martinelli (acromesomelic dysplasia, Campailla Martinelli type), ma per questa malattia non risultano studi clinici né pubblicazioni nei dati compilati per questo report: la previsione resta puramente computazionale.

Quadro generale

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati locali
Nuova indicazione prevista	Displasia acromesomelica, tipo Campailla Martinelli (acromesomelic dysplasia, Campailla Martinelli type)
Punteggio di previsione TxGNN	0,9978
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: almeno 20)
Numero di autorizzazioni	almeno 20
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione potrebbe avere un senso?

I dati compilati per questo report non contengono informazioni dettagliate sul meccanismo d'azione. In generale, il colecalciferolo viene convertito nel fegato e nel rene nella forma attiva (calcitriolo), che regola l'assorbimento intestinale di calcio e fosfato e la mineralizzazione ossea.

Per la displasia acromesomelica di tipo Campailla Martinelli, una rara displasia scheletrica di origine genetica, non è stato stabilito alcun legame meccanicistico. Il punteggio elevato (0,9978) riflette con ogni probabilità la vicinanza, nel modello, a nodi legati al metabolismo osseo e minerale, e non una via biologica validata. Non ci si aspetta che il colecalciferolo corregga un difetto genetico primario dello sviluppo scheletrico.

Evidenze dagli studi clinici

Attualmente non risultano studi clinici registrati correlati.

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non risulta alcuna letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Il colecalciferolo risulta commercializzato in Italia, con 20 autorizzazioni valide elencate (almeno 20: l'elenco può essere parziale). Si tratta di prodotti monocomponente. Nei dati locali non è riportato il testo dell'indicazione approvata. Principali autorizzazioni:

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
046282087	ANNOVA 4 compresse rivestite 30.000 UI	Non riportata	Non riportata
047252034	BALAVITA soluzione orale 2,5 ml 25.000 UI	Non riportata	Non riportata
043474117	ZIBENAK soluzione orale 50.000 UI	Non riportata	Non riportata
036635023	DIBASE 6 fiale IM 100.000 UI/ml	Non riportata	Non riportata
049895028	DITRALIA 2 capsule molli 50.000 UI	Non riportata	Non riportata

Considerazioni sulla sicurezza

Interazioni farmacologiche: nei dati compilati risultano 56 interazioni. Tra le principali, di livello maggiore: calcifediolo, calcitriolo, diidrotachisterolo e doxercalciferolo (rischio di eccesso di attività vitaminica D e ipercalcemia). Di livello moderato, tra gli altri: tiazidici (clorotiazide, clortalidone), barbiturici, carbamazepina, resine sequestranti gli acidi biliari (colestiramina, colestipolo, colesevelam), digossina e digitossina.

Per le avvertenze e le controindicazioni, consultare il foglio illustrativo.

Conclusioni e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione non ha alcun supporto da studi clinici o letteratura e non esiste un meccanismo plausibile: una displasia scheletrica genetica non è verosimilmente correggibile con la vitamina D3.

Per procedere sono necessari:

Dati sul meccanismo d'azione e un'ipotesi biologica specifica per questa displasia
Evidenze precliniche o descrizioni di casi che colleghino la vitamina D a questa malattia
Testi di avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA
Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.