Catridecacog

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 3

Indice

Catridecacog

Relazione di valutazione farmaceutica

Catridecacog: fattore XIII ricombinante (subunità A) → disturbo primario del rilascio piastrinico (primary release disorder of platelets)

Sintesi

Catridecacog è la subunità A ricombinante del fattore XIII della coagulazione, che stabilizza il coagulo di fibrina. Il modello TxGNN prevede un possibile effetto nel disturbo primario del rilascio piastrinico (primary release disorder of platelets), ma al momento non risultano studi clinici né pubblicazioni a sostegno di questa direzione: la previsione è solo computazionale.

Quadro generale

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati locali
Nuova indicazione prevista	Disturbo primario del rilascio piastrinico (primary release disorder of platelets)
Punteggio di previsione TxGNN	0,9929
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 1 su 1)
Numero di autorizzazioni	1 (valide: 1)
Decisione raccomandata	Hold

Perché questa previsione potrebbe essere ragionevole?

I dati sul meccanismo d'azione originale non sono disponibili nei dati compilati per questo report. Catridecacog fornisce la subunità A del fattore XIII, che favorisce il legame crociato della fibrina e rende il coagulo più stabile.

I disturbi del rilascio piastrinico derivano da un difetto nei granuli piastrinici o nella loro secrezione, cioè da un difetto a monte rispetto alla reticolazione della fibrina. Il fattore XIII-A non correggerebbe quindi il difetto piastrinico primario. Un eventuale beneficio sarebbe indiretto, legato a una maggiore stabilità del coagulo di fibrina in caso di sanguinamento, e resta speculativo.

L'elevato punteggio (0,9929) è una previsione computazionale; nessuno studio o pubblicazione lo conferma.

Evidenze da studi clinici

Al momento non risultano studi clinici correlati registrati.

Evidenze dalla letteratura

Al momento non è disponibile letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

Numero di autorizzazione	Nome del prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
043034014	NOVOTHIRTEEN, 1 flaconcino EV 2.500 UI + 1 flaconcino da 3,2 ml	Non indicata	Non registrata nei dati locali

Considerazioni sulla sicurezza

Per le informazioni sulla sicurezza si rimanda al foglio illustrativo.

Conclusioni e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione: La previsione si basa solo sul punteggio del modello (livello L5). Il meccanismo è indiretto, perché il fattore XIII-A agisce a valle del difetto piastrinico, e non esistono studi o pubblicazioni sulla malattia in esame.

Per procedere sono necessari:

Dati sul meccanismo d'azione (MOA) del farmaco
Avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA
Evidenze precliniche o cliniche che colleghino direttamente il fattore XIII-A al disturbo del rilascio piastrinico
Verifica della disponibilità pratica del prodotto in Italia
Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.