Alirocumab

Livello di evidenza: L5

Indicazioni previste: 10

Indice

Alirocumab

Relazione di valutazione farmaceutica

Alirocumab: inibitore di PCSK9 (anticorpo monoclonale) → Ittiosi legata all'X senza deficit di steroide solfatasi (ichthyosis, X-linked, without steroid sulfatase deficiency)

Sintesi

Alirocumab è un anticorpo monoclonale che inibisce PCSK9, impiegato per abbassare il colesterolo LDL. Il modello TxGNN ne prevede un possibile effetto nell'ittiosi legata all'X senza deficit di steroide solfatasi (ichthyosis, X-linked, without steroid sulfatase deficiency). Per questa previsione non risultano né studi clinici né pubblicazioni nei dati compilati per questo report: il supporto è solo di tipo computazionale.

Quadro generale

Voce	Contenuto
Indicazione originale	Non riportata nei dati locali
Nuova indicazione prevista	Ittiosi legata all'X senza deficit di steroide solfatasi (ichthyosis, X-linked, without steroid sulfatase deficiency)
Punteggio di previsione TxGNN	0,9943
Livello di evidenza	L5
Stato di mercato in Italia	In commercio (autorizzazioni valide: 5 su 5)
Numero di autorizzazioni	5 (valide: 5)
Decisione raccomandata	Hold (sospendere)

Perché questa previsione è ragionevole?

I dati disponibili sul meccanismo d'azione non sono completi. Alirocumab è un anticorpo monoclonale diretto contro PCSK9: impedendo a PCSK9 di degradare il recettore delle LDL, aumenta la clearance del colesterolo LDL dal sangue.

Per questa previsione specifica non è stato individuato un collegamento meccanicistico plausibile. L'ittiosi legata all'X coinvolge l'accumulo di colesterolo solfato nella pelle, una via su cui l'inibizione di PCSK9 non ha un effetto noto. Nonostante il punteggio elevato (0,9943), la previsione appare un artefatto del modello più che un'ipotesi biologicamente fondata. Non sono disponibili dati sulla similarità con l'indicazione originale né sulla compatibilità delle vie di somministrazione.

Evidenze da studi clinici

Attualmente non risultano studi clinici registrati correlati.

Evidenze dalla letteratura

Attualmente non risulta letteratura correlata.

Informazioni sul mercato italiano

N. autorizzazione	Prodotto	Forma farmaceutica	Indicazione approvata
044500027	PRALUENT*2 penne preriempite SC 1 ml 75 mg	Penna preriempita	Non registrata
044500078	PRALUENT*1 penna preriempita SC 1 ml 150 mg	Penna preriempita	Non registrata
044500015	PRALUENT*1 penna preriempita SC 1 ml 75 mg	Penna preriempita	Non registrata
044500080	PRALUENT*2 penne preriempite SC 150 mg 1 ml	Penna preriempita	Non registrata
044500193	PRALUENT*1 penna preriempita SC 2 ml 300 mg 150 mg/ml	Penna preriempita	Non registrata

Titolare: Sanofi Winthrop Industrie.

Considerazioni sulla sicurezza

Interazioni: nei dati compilati è registrata una sola relazione farmacologica, con il bersaglio PCSK9 (proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9), cioè il meccanismo d'azione stesso del farmaco; non sono elencate interazioni con altri farmaci.

Per le avvertenze e le controindicazioni si rimanda al foglio illustrativo.

Conclusione e prossimi passi

Decisione: Hold

Motivazione:

La previsione ha un punteggio TxGNN alto ma nessuno studio clinico, nessuna pubblicazione e nessun collegamento meccanicistico plausibile con l'inibizione di PCSK9; il livello di evidenza è L5.

Per procedere sarebbe necessario:

Individuare un'ipotesi biologica che colleghi PCSK9 all'accumulo di colesterolo solfato nell'ittiosi legata all'X, ed eventuali studi preclinici a supporto
Acquisire i dati sul meccanismo d'azione e sulle avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA
Valutare la compatibilità della via di somministrazione (sottocutanea) con una patologia cutanea
Avvertenza

Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.