Albutrepenonacog Alfa
| Livello di evidenza: L5 | Indicazioni previste: 6 |
Indice
- Albutrepenonacog Alfa
- Relazione di valutazione farmaceutica
- Albutrepenonacog alfa: fattore IX ricombinante fuso con albumina → pseudo-malattia di von Willebrand (pseudo-von Willebrand disease)
- Sintesi
- Quadro generale
- Perché questa previsione potrebbe essere ragionevole?
- Evidenze da sperimentazioni cliniche
- Evidenze dalla letteratura
- Informazioni sul mercato italiano
- Considerazioni di sicurezza
- Conclusioni e prossimi passi
- Avvertenza
Albutrepenonacog alfa: fattore IX ricombinante fuso con albumina → pseudo-malattia di von Willebrand (pseudo-von Willebrand disease)
Sintesi
Albutrepenonacog alfa è un fattore IX della coagulazione ricombinante fuso con albumina, impiegato nell'emofilia. Il modello TxGNN ne prevede un possibile utilizzo nella pseudo-malattia di von Willebrand (pseudo-von Willebrand disease), ma al momento non risultano sperimentazioni cliniche né pubblicazioni a sostegno di questa ipotesi: si tratta di una previsione puramente computazionale.
Quadro generale
| Voce | Contenuto |
|---|---|
| Indicazione originale | Non riportata nei dati locali |
| Nuova indicazione prevista | Pseudo-malattia di von Willebrand (pseudo-von Willebrand disease) |
| Punteggio di predizione TxGNN | 0,9994 |
| Livello di evidenza | L5 |
| Stato di mercato in Italia | In commercio (autorizzazioni valide: 3 su 3) |
| Numero di autorizzazioni | 3 (valide: 3) |
| Decisione raccomandata | Hold (sospendere) |
Perché questa previsione potrebbe essere ragionevole?
Albutrepenonacog alfa è un fattore IX ricombinante fuso con albumina (rIX-FP), che sostituisce l'attività del fattore IX mancante nell'emofilia B. I dati dettagliati sul meccanismo d'azione originale non sono attualmente disponibili nei dati compilati per questo report.
La pseudo-malattia di von Willebrand è invece un disturbo di tipo piastrinico, causato da un difetto di guadagno di funzione della glicoproteina piastrinica GPIbα, che aumenta il legame con il fattore di von Willebrand. Non si tratta di un deficit di fattore IX, quindi non esiste un chiaro razionale meccanicistico per la sostituzione di questo fattore. Il punteggio elevato è il risultato di una previsione basata su relazioni nei dati del modello e non costituisce una prova di efficacia.
Evidenze da sperimentazioni cliniche
Attualmente non risultano sperimentazioni cliniche correlate registrate.
Evidenze dalla letteratura
Attualmente non è disponibile letteratura correlata.
Informazioni sul mercato italiano
| Numero di autorizzazione | Prodotto | Forma farmaceutica | Indicazione approvata |
|---|---|---|---|
| 044891036 | IDELVION 1.000 UI, flacone EV + solvente 2,5 ml e dispositivo di somministrazione | Non indicata | Non registrata nei dati locali |
| 044891024 | IDELVION 500 UI, flacone EV + solvente 2,5 ml e dispositivo di somministrazione | Non indicata | Non registrata nei dati locali |
| 044891048 | IDELVION 2.000 UI, flacone EV + solvente 5 ml e dispositivo di somministrazione | Non indicata | Non registrata nei dati locali |
Titolare: CSL Behring GmbH.
Considerazioni di sicurezza
Per le informazioni di sicurezza si rimanda al foglio illustrativo. Nei dati compilati non risultano interazioni farmacologiche registrate.
Conclusioni e prossimi passi
Decisione: Hold
Motivazione: La previsione non è supportata da alcuna sperimentazione clinica o pubblicazione, e il meccanismo della malattia (difetto piastrinico) non è correggibile con la sostituzione del fattore IX. Il livello di evidenza è L5.
Per procedere sono necessari:
- Dati sul meccanismo d'azione del farmaco
- Avvertenze e controindicazioni dal foglio illustrativo AIFA
- Evidenze precliniche o cliniche che colleghino il fattore IX ricombinante alla pseudo-malattia di von Willebrand
- Una valutazione di fattibilità per una popolazione di pazienti così rara
Avvertenza
Questo contenuto è solo a scopo di ricerca e non costituisce un parere medico. È necessaria una validazione clinica prima di qualsiasi applicazione clinica.